唯一天价救命药将退市 这到底是怎么回事？

　　希望来了又破灭，面对彻底停药后儿子的再次发育停滞，王其军如鲠在喉。在他看来，百傲万里制药选择退出中国，利润是最大的原因，“患病人数少、病情又重，药品生产成本也高，药企就不愿降价，可不降价就进入不了医保，进不了医保辐射的患者人群就更少，利润就更少。”

　　“那我们这些用药的孩子怎么办?”

　　守望与呼唤：每一个小群体，都不该被放弃

　　多封邮件的明确回答，都证实了“唯铭赞”将在今年5月正式退市的消息。断药后，全国黏多糖贮积症IVA型患者的救治问题如何解决?高值罕见病的破局关键又在哪?对此，记者联系了上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林。

　　“治疗层面上，‘唯铭赞’的专利保护期到了，也许会有仿制药上市，但药企的投入是比较大的，因此药品定价也许还会非常高。然而最近形势也发生了一些变化，目前药监系统的审批相对宽松，研发成本和上市速度上也有改善，在这样的背景下，厂家对罕见病投入的积极性有所回升，并且现在一些药企打开了新思路，比如药品先以罕见病的名义上市，治疗有效以后，再去申请扩大和罕见病同类的适应证，这样就可以通过其他病人分担成本，降低定价。”金春林表示。

　　在罕见病兜底保障方面，金春林认为，“如果说1万个人里面有1个罕见病，是否就意味着9999个人不得病?那这个时候是不是9999个人，有义务去为一个人去买单?以这个道理的话，医疗保险冲在前面、其他的保障机制同时跟上才是破局的关键，大家对罕见病患者的同理心非常重要。其次，浙江、江苏两个省已经开展了试点，即每人出2块钱，建立罕见病的保障基金，就可以把5个目前有药可治的高值罕见病的问题得到解决，这些实践也证明，罕见病的用药也并不是一个完全的无底洞。”

“所以活着，坚持真的很重要。”

　　从确诊到治疗，从买不起药到买不到药，希希、端端、鹏鹏等十余个家庭从未轻言放弃。绝境之下，他们的声音放在14亿的群体中，又显得过于微小。守望与呼唤的背后，是对孩子无私的爱，是对医学、对企业、对社会的信心，爱和希望让这些家庭有了与疾病死磕到底的勇气。

“可能是为母则刚，那么暖心的一个天使已经到你身边了，如果作为母亲一点努力都不做的话，就挺对不起这个缘分的。”

　　“孩子是上天送给我们的礼物，我给不了他一个健康的身体，已经是亏欠一辈子的事情。现在的所有努力，都是想为孩子在将来有更好的治疗手段之前，再争取些时间。”

　　“也许有一天基因治疗突然就有很大的突破，他就有可能和正常人一样生活。”

　　“为了孩子，我们不愿意放弃，只要还有一线希望。”