唯一天价救命药将退市 这到底是怎么回事？

　　让希希深感恐惧的用药日，并没有维持很久。在第131次治疗后，药企突然宣布作废原本谈好的赠药价格，再次购药需按原价购买。面对无力承担的药价，刘红华不得已给希希断了药。

　　如今，刘红华依旧妥善保存着希希曾用过的数百个空药瓶和药品说明书，“我们是第一个公开用药的，总共用了881瓶药，很多家长羡慕，也想知道这个药长什么样，我就把这些空药瓶攒了下来，谁想要就给谁，让大家至少能看到实物。”

　　“有一点念想，也许就有一点希望。”

　　第三重大山：无药

　　相比于刘红华为了价格与药企的拉扯谈判，江苏常州的鹏鹏一家稍显幸运。

　　2021年国家医保集中谈判期间，“唯铭赞”因为价格昂贵没能进入医保。为了解决患者用药难的困境，一些省市的医保局率先在罕见病诊疗保障方面开展探索和尝试。其中2021年，江苏省将黏多糖贮积症IVA型纳入省第一批罕见病用药保障对象范围，30万元及以下，支付比例为80%;30—70万元(含70万元)，支付比例为85%;70万元以上费用，支付比例为90%。

得益于此，鹏鹏成为目前全国极少数还可以用上药且有医保兜底的患者之一。鹏鹏妈妈孙佳佳表示，“没有江苏省医保的话，我们一年就要花400万左右，还真用不起这个药，但有了政策以后，自己付的那部分还可以再通过医惠保和常州惠民保，再进行报销。”

　　在江苏省级医疗保障、城市商业保险和地方医疗补助等多重保障下，鹏鹏的治疗费用从每年400万锐减至5万元左右，截止目前，鹏鹏已经成功使用“唯铭赞”治疗黏多糖贮积症IVA型一年多。值得惊喜的是，鹏鹏的变化非常明显，“用药之后就发现他走路变快了，一年时间长了7厘米，那个时候就想说，嗯，这个药是有用的，一定要继续用下去。”

　　然而，“唯铭赞”将于今年5月退市的消息让孙佳佳再次陷入焦虑之中。这也意味着，一旦退市，鹏鹏在用完今年最后一批存药后，可能将面临无药可用的情况。

　　“现在就是江苏的政策还在，但是药没了。”

“天价药”撤离之后：停滞

　　随着药企优惠政策的停止，面对每年数百万的药费，全国多数黏多糖贮积症IVA型患者都已无奈停药。截至2024年2月，杭州4岁的端端已经断药近一年，身体每况愈下。“手腕骨骼松弛没有力气，现在端端用勺子吃饭都已经很难。上幼儿园也只能在室内读读书、做做拼图，发育再次停滞了。”

　　如今端端脚上穿的鞋，还是两岁半时全家人一起跑到以前从没逛过的杭州大厦里买的，“端端从新生儿到两岁半左右，一直没有换过鞋，但在用药三周后，我们突然间发现他原来的鞋子竟然穿不上了，我们既高兴又心酸，全家人一起穿戴整整齐齐去了杭州大厦给他买了两双鞋，高兴是我们觉得这是一个意义非常大的事情，心酸是又觉得这样一个小小的变化，对我们来说已经是非常不容易。”

　　为了让“唯铭赞”能够留在国内，父亲王其军积极与药企沟通，2023年12月，他收到药企百傲万里制药美国总部的邮件明确回复：已决定不对“唯铭赞”在中国的进口药品许可证进行再注册。我们对此深表歉意。

　　2024年1月，大象新闻记者再次向百傲万里制药美国总部发去邮件，询问“唯铭赞”退市原因，得到回复：尽管过去几年我们已尽努力，但深感在“唯铭赞”用药治疗费用支付方式的商讨中，切实可行的机会有限，因此我们决定不就该产品的上市许可(即进口药品注册证)进行再注册。我们目前的上市许可将在2024年5月到期终止，我们正致力于支持患者获得我们的药物，并探索各种方案以期目前正在接受“唯铭赞”治疗的患者能够持续获得药物供应。