唯一天价救命药将退市 引发网友的广泛讨论

　　希希，7岁，2019年8月于上海新华医院确诊黏多糖贮积症ⅣA型，截至发稿时已断药231天。

　　端端，5岁，2021年12月27号于浙江大学儿童医院确诊黏多糖贮积症ⅣA型，截至发稿时已断药184天。

　　鹏鹏，10岁，2023年的11月于香港大学深圳医院确诊黏多糖贮积症ⅣA型，用完最后一批库存药后也将断药。

希希、鹏鹏、端端所患的黏多糖贮积症ⅣA型是一种基因罕见病，全国14亿人口中仅有100余人确诊。而在这百余人中，仅有十几人接受过药物治疗。

　　黏多糖贮积症ⅣA型不可治愈，全球唯一治疗药物“唯铭赞”在2019年借着国家开辟的绿色通道，获得了国家药品监督管理局的上市批准，用于治疗黏多糖贮积症患者。但每年高达数百万元的治疗费，让多数患病家庭无力负担。

　　让患病家庭始料未及的是，“唯铭赞”因许可证到期将于2024年5月退出中国市场。届时，全国所有黏多糖贮积症IVA型患者，将面临无药可用的绝境。

　　“我很想救我的孩子，但我已无路可走。”